转基因鸡成了生产这种新药的最新动物。ManuPalomeque/Alamy
12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了一种用于罕见病治疗的新药。这个消息似乎没什么特别，不过这种新药的生产方式却显得与众不同——和药物一同获批的还有一种经过基因编辑的鸡，药物分子就藏在它们下的蛋里。
当然，这并不是说病人们要开始把鸡蛋当药吃了——事实上，这里提到的鸡蛋和鸡都不会供人食用。药物生产者只是会从这种特殊的鸡蛋中提取他们所需的分子而已。
这种药物名叫“Kanuma”，它是一种重组版本的人溶酶体酸性脂肪酶（rhLAL），健康人自己就会在身体里产生这种酶，而遗传缺陷则会导致酶活性的缺乏，进而影响脂质代谢。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见疾病，它会导致脂质在全身组织堆积，并引发肝病、心血管疾病以及更多并发症。在此之前，这种疾病还没有任何针对性的治疗方式，而这种新药将能够帮助患者补充缺乏的酶，使代谢恢复正常。它会通过静脉输液给药，每周或每两周使用一次。
生产药物所用的鸡被转入了表达溶酶体酸性脂肪酶的基因，它们可以稳定地在鸡蛋蛋白中表达这种酶。FDA评估认为，基因编辑操作不会对这些鸡的健康造成伤害。同时，这些鸡将被饲养于严格管理的专用室内设施中，以避免它们意外地进入环境或是混入食品供应链。
编辑鸡的基因来生产药物，这听起来是个惊人之举，不过事实上，类似的生产方式已经有了不少先例。基因工程在药物生产中有着非常重要的作用，例如，现在普遍使用的“生物合成人胰岛素”就是通过基因重组酵母生产的。在人体内，很多调节生理功能的物质都是蛋白质，简单的小分子或是其他动物体内的版本很难达到和它们一样的效果，因此，医生常会需要和人体内蛋白分子一模一样的版本来治疗疾病。蛋白质的分子结构很复杂，而且只有在很温和的环境下才能保持活性，因此普通的化学合成方法对它们是行不通的。而基因工程为生产这些药物提供了绝佳的解决方案。
ATryn，一种通过转基因山羊乳汁生产的药物，已于年在美国上市。
近些年，基因重组动物也越来越多地加入了药物生产者的行列。第一种用于药物生产的基因重组山羊在年获得FDA批准，这种山羊可以在乳汁中表达人类的抗凝血酶；在年，FDA也批准了另外一种治疗遗传性血管水肿的药物，它是通过表达相应基因的转基因兔子生产的。现在，通过转基因鸡蛋生产的药物也将拯救更多人的生命。
本文转自果壳网，作者芸香，原标题《罕见病新药，转基因母鸡造》，正文有删减。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇